骨纤维结构不良（Fibrous Dysplasia，FD）是一种罕见的先天性骨疾病，因GNAS基因突变所致，接近一半患者存在骨痛，这是影响FD患者生活质量的主要因素。本文综述了双膦酸盐在减轻FD引起的骨痛，提高骨强度和减少病理性骨折等方面的治疗潜力，为FD药物治疗提供更明确的思路。

系统检索了CBM、Embase、PubMed、Cochrane Library、Springer、Science Direct、CNKI、万方、维普、中国科技论文统计与分析网、专利数据库等中英文数据库，以“双膦酸盐”等为中文检索词，以“bisphosphonate”“等为英文检索词，进行主题、题名、关键词检索。选择了质量较高的文章，即包含研究设计和结果的详细信息（研究设计、测量结果的方法），具有最重要样本量的队列研究（至少5例患者）和随机对照试验的文章。对于展示有意义的案例报告，也例外涵括。但在有关罕见病的文献中，系统评价和荟萃分析中常用的质量标准无法匹配。

1.两项口服双膦酸盐治疗 FD 的随机对照试验未能证明比安慰剂缓解骨痛更明显。因此，这两种口服药物阿仑膦 酸盐和利塞膦酸盐，不建议用于治疗 FD。2.有关静脉滴注 双膦酸盐缓解骨痛的证据已从观察研究中获得。3.双膦酸盐在 FD 治疗中的安全性并不需要特别的担忧。4.建议使用静脉滴注双膦酸盐治疗 FD 的持续性、中度至重度骨痛，不建议任何剂量口服双膦酸盐治疗骨痛。静脉给予帕米膦酸和唑来膦酸可以被同等考虑 ，应根据镇痛的需要和对先前剂量的反应确定剂量和给药间隔。

静脉给药途径的双膦酸盐如帕米膦酸和唑来膦酸对于缓解FD骨痛是有效的，安全性较大，但须严格执行给药剂量和间隔。