大颗粒淋巴细胞白血病相关纯红细胞再生障碍治疗：疗效及影响因素
刘晓庆1 , 杨慧1 , 龙启强2 , 乔纯1 , 杨岩3 , 张闰1 , 贾晋松4 , 张东华5 , 何广胜1 , 李建勇1
1. 江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）
2. 南京市第二医院 （南京中医药大学附属南京医院）
3. 吉林大学第一医院
4. 北京大学人民医院
5. 华中科技大学同济医学院附属同济医院
目的：比较环孢菌素（cyclosporine, CsA）及环磷酰胺联合泼尼松（cyclophosphamide + prednisolone, CP）方案治疗大颗粒淋巴细胞白血病（large granular lymphocyte leukemia, LGLL）相关纯红细胞再生障碍（pure red cell aplasia, PRCA）疗效差异，并探索可能与疗效相关因素。
方法： 2009年10月至2022年5月间，登记于中国东部贫血协作组（CECGA）数据库的68例LGLL相关PRCA患者临床资料及接受CsA和CP方案治疗结果，评估疗效及相关影响因素。
结果：68例患者中，可评估疗效病例66例（2例CsA疗效待评估）。60例初始接受CsA治疗，ORR为43.3%，CRR为20.0%。共27例患者接受CP方案治疗，累积ORR（81.5%，22/27）及CRR（70.4%，19/27）均明显高于CsA（P=0.001; P＜0.001）。亚组分析发现，T-LGLL克隆非TRBV06家族者有效率明显高于TRBV06阳性表达组（63.6% vs 12.5%, P=0.035）。多因素分析发现TRBV06基因表达与CsA疗效相关（P=0.032, OR=17.245）。整体疗效多因素Logistic回归分析示，TRBV06基因表达阴性组有效率高于阳性组（P=0.027, OR=20.262），CP方案有效率高于CsA（P=0.022, OR=29.631）；STAT3基因突变与免疫抑制疗效无关（P=0.539）。
结论：LGLL相关PRCA免疫抑制治疗中，CP方案疗效优于CsA；TRBV06基因表达可能与疗效不佳有关。
