李佳义 , 宋宏程 , 张潍平
首都医科大学附属北京儿童医院
前瞻性收集国内17家省级儿童医院收治的尿道下裂患儿相关临床指标,建立术前临床预测模型,定量化预测患儿横断尿道板(UPT)的概率,并基于临床预测模型评分对尿道下裂严重程度进行划分。最后,我们将预测模型转化为多种形式,便于临床应用。
前瞻性收集数据并分析自2018年至2020年就诊于国家儿童医学中心(NCCH)等国内17家医学中心的尿道下裂患儿的相关临床资料,术中采用“逐步法”矫正阴茎下弯。以NCCH队列为训练集,采用单因素及多因素Logistic回归模型筛选预测横断尿道板的术前独立危险因素,建立临床预测模型,采用Bootstrap自抽样法在NCCH队列中对模型进行内部验证,并以16家多中心队列对模型进行外部验证,并对模型进行多维度评价。将临床预测模型转化为列线图、风险预测公式与网页计算器。基于预测模型对患儿的评分为自变量,将纳入研究的尿道下裂患儿进行严重度分层,对比在严重组与非严重组间的术后并发症的差异,下裂类型与术式选择差异,评价分层的有效性。
研究纳入NCCH队列共584例患儿,多中心队列共511例患儿。在NCCH队列中筛选与UPT相关的独立危险因素:尿道板宽度、术前尿道开口位置、术前阴茎下弯角度,构建临床预测模型(PMC)。内部验证及外部验证均提示PMC模型的区分度、校准度和临床实用性良好。基于PMC模型对患儿的评分为自变量,根据约登指数来确定最佳临界值,以为120分为分界,将纳入患儿分为严重组与非严重组。在NCCH队列中,严重组患儿的横断尿道板率,术后并发症发生率均高于非严重组(P<0.05)。在NCCH与多中心队列中,严重组中多为近端型尿道下裂,采用尿道成形术式多为预后不良术式,而非严重组中多为远端型尿道下裂,且采用尿道成形术式多为预后良好术式。
本研究前瞻性收集大样本,首次建立术前PMC临床预测模型,辅助尿道下裂术式个体化选择,并根据预测模型制定尿道下裂严重程度评估策略,协助尿道下裂术前严重程度的定量化评估。我们相信PMC模型为小儿尿道下裂客观、定量化及个体化评估树立了良好的开端,在未来的研究中,我们希望并鼓励国内外学者使用更多外部数据对PMC模型进行验证、优化与迭代,共同推进小儿尿道下裂的定量化、个体化医疗进程。