正  文

    目的：骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndrome，MDS）患者的治疗需要根据患者的预后评分系统评分进行分层治疗，IPSS-R评分系统是目前应用最广泛的MDS预后评分系统，但IPSS-R尚未将基因突变纳入评分系统，忽略了基因突变的预后作用，往往导致部分MDS患者被归入较低危组的可能， IPSS-M是最新的基于临床特征和分子生物学数据的MDS预后评分系统，我们的研究目的是与现有的IPSS-R评分比较，评估IPSS-M在临床应用中的价值。

方法：回顾性收集了2016年1月-2023年1月在东南大学附属中大医院就诊的227例初诊的MDS患者的临床特征、细胞遗传学和分子生物学数据，所有患者的诊断均依据2016版WHO血液肿瘤分类标准，中位随访时间14个月，根据患者的资料分别进行IPSS-R和IPSS-M评分，骨髓标本均运用二代测序进行基因突变检测，基因panel包含58个频繁突变的基因， IPSS-M计算是使用网络计算器(https://mds-risk-model.com/)。将IPSS-R≤3.5分的患者归为较低危组，其余归入较高危组。使用Kaplan-Meier进行生存分析并使用log-rank秩检验进行组间比较，使用Harrell's c 指数来评估IPSS-R和IPSS-M的预测精确度。比较两种评分对总生存期 (Overall survival,OS)和无白血病生存时间（Leukemia-free survival ,LFS）影响。分析IPSS-M评分下的重新评分对临床治疗选择的影响。

    结果：经过Kaplan-Meier生存分析，我们的结果显示IPSS-M分组间关于OS的分离较IPSS-R明显，IPSS-M和IPSS-R关于OS的c-index分别是0.646 vs 0.628,关于LFS的c-index分别是0.745 vs 0.684,体现出IPSS-M在预测OS和LFS方面都优于IPSS-R，这一优势在重新分类的患者中更加显著，显示IPSS-M改进了结果预测。不过，针对无基因突变的患者，IPSS-M并没有表现出优于IPSS-R的预测能力。我们的数据显示，IPSS-M对94例（41.4%）的患者进行了重新分层，其中71例（31.3%）患者评分升级，23例（10.1%）患者评分降级，在94例IPSS-M评分变化的患者中，6例（2.6%）患者有资格减少治疗，53例（23.3%）患者有资格接受强化治疗，值得注意的是其中36例（15.9%）患者处于IPSS-R评分划定的较低危组。

    讨论：我们的结果显示IPSS-M较IPSS-R表现出更好的预测结果，IPSS-M在临床的应用意味着一部分患者的治疗策略将发生改变,尤其对于应用IPSS-R评分未能获得充分评估的患者，本研究发现发生评分升级并有资格接受强化治疗的患者有67%来自IPSS-R评分划定的较低危组。未来 IPSS-M有可能在取代IPSS-R在临床获得广泛的应用，但仍需要更多的临床应用资料分析来验证。